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ダウン症 症状抑制の化合物 京大チーム発見

(2017年9月5日) 【中日新聞】【夕刊】【その他】 この記事を印刷する

出生前投与、マウスで効果

 ダウン症の子を妊娠したマウスに特定の化合物を投与すると、生まれた子の学習能力が向上したと、京都大の萩原正敏教授(分子生物学)のチームが発表した。

 5日以降の米科学アカデミー紀要電子版に掲載。将来は、出生前診断をした人の胎児を対象とした薬剤の開発につながる可能性があるという。脳神経が関係するアルツハイマー病やパーキンソン病の治療などにも役立てたいとしている。

 萩原教授は「すぐに臨床応用できるわけではない。慎重に研究を進めていきたい」としている。

 ダウン症は21番染色体が1本多い3本になることで起き、発達の遅れや、心臓疾患などの合併症を伴うこともある。チームは、マウスや人工多能性幹細胞(iPS細胞)を使った実験から、染色体上の遺伝子の影響で神経の元になる細胞が増えないことが一因と考えた。この遺伝子に働く化合物を発見し、働きを示す英語の頭文字からアルジャーノンと命名した。

 ダウン症の子を妊娠したマウス12匹に1日1回、経口投与した結果、子は神経の元になる細胞が増えていたほか、母マウスに薬を与えていないダウン症の子とは脳の構造が違うことが判明。迷路を使って学習能力を確かめるテストで比較すると、投与して生まれたマウスの方が好成績だった。

画期的だが課題多い

 国立成育医療研究センターの小崎里華医長(臨床遺伝学)の話 臨床応用できれば画期的だと思うが、課題はたくさんある。妊婦に使う今回の化合物の量をどうするか、投与する期間、副作用の有無、長期的な効果など明らかになっていないことも多い。マウスを使った研究の段階なので、臨床応用するなら、母体と胎児へのメリットとデメリットをはっきり示す必要がある。

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